12/06/2022
Novartis se compromete a ofrecer terapias innovadoras con células CAR-T con estos datos a largo plazo, las aprobaciones regulatorias recientes para Kymriah en linfoma folicular r/r y el desarrollo continuado de la plataforma T-Charge.
Novartis ha anunciado hoy los resultados del seguimiento a largo plazo a cinco años del ensayo clínico pivotal ELIANA de Kymriah® (tisagenlecleucel), la primera terapia con células CAR-T aprobada en niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA) en recaída o refractaria (r/r) . Para los 79 pacientes tratados con Kymriah en este estudio, la tasa de supervivencia global (SG) a los cinco años fue del 55% (IC del 95%, 43-66) y la supervivencia libre de eventos (SLE) a los cinco años fue del 42% (IC del 95%, 29-54). Estos resultados demuestran el potencial curativo de Kymriah, la única terapia con células CAR-T disponible para estos pacientes, que anteriormente disponían de opciones terapéuticas limitadas. Estos datos se mostraron en forma de presentación oral durante el Congreso, realizado en formato híbrido, de la Asociación Europea de Hematología (EHA) de 2022 (Abstract n.° 3782)1.
"Estos datos marcan un momento de profunda esperanza para los niños y los adultos jóvenes con LLA de células B en recaída o refractaria, así como para sus familias, ya que la recaída transcurridos cinco años es rara", ha comentado Stephan Grupp, MD, PhD, director de las Secciones de Terapia Celular y de trasplantes, y director inaugural del Centro Susan S. y Stephen P. Kelly para la inmunoterapia contra el cáncer en el Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). “Desde la aprobación de Kymriah hace casi cinco años, hemos podido ofrecer una opción verdaderamente innovadora a los pacientes que anteriormente se enfrentaban a una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 10%”.
Este seguimiento a largo plazo del estudio ELIANA demostró el potencial de Kymriah para transformar el tratamiento del cáncer en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B r/r, mejorando significativamente los resultados con respuestas duraderas y un perfil de seguridad consistente en esta población de pacientes1:
- El 82% de los pacientes alcanzó la remisión (remisión completa [RC] o RC con recuperación hematológica incompleta dentro de los tres meses posteriores a la infusión) (IC del 95%, 72-90)
- Para los pacientes en remisión, la tasa de supervivencia libre de recaída (SLR) a los cinco años fue del 49% (IC del 95%, 34-62) y no se alcanzó la mediana de la SLE.
- No se notificaron acontecimientos adversos nuevos o inesperados durante el seguimiento a largo plazo.
“En Novartis, nos esforzamos por encontrar curas. Con datos a cinco años en estos pacientes pediátricos y adultos jóvenes tratados para la LLA de células B, disponemos de nuestra evidencia más sólida hasta el momento de que el tratamiento de administración única con Kymriah tiene potencial curativo”, ha comentado Jeff Legos, vicepresidente ejecutivo, director global de Desarrollo en Oncología y Hematología. “Estos resultados refuerzan nuestra confianza en las terapias con células CAR-T como un avance verdaderamente transformador y de cambio de paradigma en el tratamiento contra el cáncer, así como nuestro compromiso de continuar desarrollando esta tecnología con plataformas de última generación”.
Las actualizaciones adicionales sobre el programa CAR-T de Novartis presentado en el Congreso de la EHA 2022 incluyen nuevos datos de más pacientes y un seguimiento más extenso de los primeros ensayos en humanos de escalada de dosis con YTB323, en adultos con linfoma difuso de células B grande r/r y PHE885 en adultos con mieloma múltiple r/r, siendo las primeras terapias con células CAR-T de Novartis desarrolladas utilizando la plataforma T-Charge®2,3,4. Visite https://www.hcp.novartis.com/virtual-congress/eha-... para obtener más información sobre estos datos y nuestro compromiso continuado de reimaginar el tratamiento contra el cáncer con terapias con células CAR-T.
Acerca de Kymriah®
Kymriah® es la primera terapia con células CAR-T aprobada por la FDA. Es un tratamiento de administración única diseñado para potenciar el sistema inmunológico de los pacientes para combatir su cáncer. Kymriah está aprobado actualmente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) r/r en pacientes pediátricos y adultos jóvenes (de hasta 25 años de edad,inclusive), del linfoma difuso de células B grande (LDCBG) r/r en pacientes adultos, y del linfoma folicular r/r en pacientes adultos1.
Acerca del estudio ELIANA
ELIANA fue el primer ensayo pediátrico global de registro con terapia con células CAR-T, que evaluó a pacientes en 25 centros en 11 países de EE. UU., Canadá, Australia, Japón y la UE, incluyendo: Austria, Bélgica, Francia, Alemania, Italia, Noruega y España. Se trata de un estudio de Fase II global, abierto, multicéntrico, de un solo grupo, que investigó la eficacia y la seguridad de Kymriah en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B r/r que presentaban enfermedad refractaria primaria, quimiorrefractarios, en recaída tras, o que no eran elegibles, a un trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) alogénico. El objetivo primario era la tasa de remisión global (TRG), definida como la mejor respuesta global de la RC o la RC con recuperación incompleta del recuento de las células sanguíneas (RCi) durante los 3 meses tras la administración y mantenida durante ≥28 días. Los objetivos secundarios incluían RC/RCi con enfermedad residual mínima (ERM) indetectable, duración de la remisión, supervivencia libre de evento, supervivencia global, cinética celular y seguridad5.
Acerca de la plataforma T-Charge®
T-Charge® es una plataforma CAR-T de última generación, desarrollada en los Institutos de Investigación Biomédica de Novartis (NIBR), que servirá como base para varias nuevas terapias con células CAR-T en investigación en la cartera de productos de Novartis. Mediante la implementación de la plataforma T-Charge®, buscamos revolucionar la terapia con células CAR-T con nuevos productos que tienen el potencial de ofrecer a los pacientes una mayor probabilidad de respuestas mejores y más duraderas, mejores resultados a largo plazo y un menor riesgo de acontecimientos adversos graves. La plataforma T-Charge® conserva la plutipotencialidad de las células T (capacidad de las células T para autorrenovarse y madurar), una característica importante de las células T estrechamente ligada a su potencial terapéutico, lo que ofrece como resultado un producto que exhibe un mayor potencial proliferativo y un número inferior de células T agotadas. Con T-Charge®, la expansión de las células CAR-T se produce principalmente dentro del organismo del paciente (in vivo), evitando la necesidad de un tiempo de cultivo prolongado fuera del organismo (ex vivo). La plataforma T-Charge®, que implementa importantes eficiencias de proceso, será rápida, en comparación con el CAR-T tradicional, y fiable, a través de procesos simplificados y un control de calidad optimizado. Se están desarrollando múltiples terapias CAR-T, incluyendo YTB323 y PHE885, utilizando la plataforma T-Charge® de Novartis.
+n+duradera+y+una+supervivencia+sostenida+en+ni+ntilde+os+y+adultos+j+oacute+venes+con
+leucemia+linfobl+aacute+stica+aguda+de+c+eacute+lulas+B_16575
